08/22/2024, 21:12
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Elevidys, ein Jahr später: "Es geht nicht mehr nur darum, mit DMD fertig zu werden"
Vor etwas mehr als einem Jahr verabreichte die Neurologin Sarah Wright dem damals 5-jährigen Hiram Secrist Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl), was ihn zum ersten Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) -Patienten machte, der die Gentherapie außerhalb einer klinischen Studie erhielt. Elevidys wurde die erste und einzige Gentherapie für DMD...
Verbesserungen sehen.
Die frühesten mit Elevidys behandelten Patienten, wie Hiram, hatten nun etwa ein Jahr Zeit, um Verbesserungen zu sehen.
Die Therapie ist in der Lage, ihre Zielzellen schnell zu betreten, innerhalb weniger Wochen, so dass viele Patienten in der Lage sind, Vorteile ziemlich früh zu sehen, sagte Wright. Während hohe Dosen von Steroiden, die um die Zeit des Verfahrens verwendet werden, zu einigen frühen Vorteilen beitragen können, sind anhaltende motorische Funktionsverbesserungen wahrscheinlich das Ergebnis der Therapie selbst.
"Jungen wie Hiram sind jetzt in der Lage zu springen, leichter Treppen zu steigen und sogar Dinge zu tun, wie zum ersten Mal Fahrrad zu fahren", sagte Wright.
Secrist sagte, Hirams "Transformation war bemerkenswert". Vor Elevidys wurde er nur mit Steroiden behandelt, die helfen können, Entzündungen zu reduzieren, um die Symptome zu lindern, aber die zugrunde liegende Ursache der Krankheit nicht ansprechen
Seit der Therapie hat Hiram, der jetzt 7 Jahre alt ist, begonnen, eine bessere Ausdauer zu sehen und kann mit seinen Kollegen mithalten. Er hat auch neue körperliche Fähigkeiten, "die einst außer Reichweite waren", wie zum Beispiel in der Lage zu sein, mit abwechselnden Füßen zu springen oder Treppen zu steigen, sagte seine Mutter.
"Die Lehrer an seiner Schule, zusammen mit engen Freunden und Familie, die mit unserer Situation vertraut sind, haben alle den Unterschied bemerkt", sagte Secrist. "Sie haben bemerkt, wie sehr er sich im vergangenen Jahr verändert hat".
Hiram hat das Verfahren gut gehandhabt und keine Nebenwirkungen gesehen. Die größte Herausforderung war der Umgang mit den vielen Blutentnahmen und Labortests, die danach kamen, die zur Überwachung der Lebergesundheit nach der Gentherapie verwendet werden. "Ich habe nach seiner 20. Blutentnahme in nur drei Monaten die Zählung verloren", sagte Secrist.
Es ist noch nicht bekannt, wie Elevidys älteren Patienten helfen könnte, die die Fähigkeit zu gehen verloren haben, aber Wright ist optimistisch, dass die Gentherapie " [universell] dazu beitragen wird, das natürliche Fortschreiten der Krankheit zu verlangsamen", zusätzlich zu einem gewissen Schutz für das Herz.
